Edaravone显著改善ALS患者综合功能指标

在日前正在举办的美国神经学年会上MitsubishiTanabe发布了其ALS药物Edaravone的一个三期临床试验结果。在标准疗法基础上重新加入Edaravone明显提高ALS患者综合功能指标ALSFRS－R（－5．0对－7．5），同时也提高运动、排便等局部功能。

Edaravone早已在韩国日本批准后用作ALS，去年10月申请人在美国上市，今年6月之前未来将会批准后。药源解析ALS全称叫“肌肉萎缩性侧面硬化病”，也称之为LouGehrig氏病，因为30年代美国纽约洋基棒球队知名运动员LouGehrig病死这个病。2014年风行一时的冰桶挑战让更加多人告诉了ALS，但ALS新药找到仍然较慢。

美国目前只有riluzole这一个上市药物，能减少～10％的一年存活机会。ALS的发作机理不得而知，动物模型十分不可信，所以这个病的新药研发很难。

过去10年约只有十几个药物转入临床，基本全军覆没。回头的更远的是百辟艾迪的dexpramipexole，2013年初在三期临床告终。

Edaravone堪称是游离基清除剂，但分子机理不得而知。Edaravone最先作为中风药物研发，后来扩展到ALS。第一个三期临床告终，2020-03-30 发布的是症状较重患者。

这个临床是日本人群，Edaravone并没在美国IND和积极开展临床试验，所以如果批准后将是较为类似的情况（和Marathon的DMD药物Emflaza情况类似于）。

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